今年的政府工作報告提出，“提高醫療衛生服務能力”。罕見病單病種雖發病率不高，但由于病種多、人口基數大，部分罕見病在我國患者數量較多。

建議加快罕見病領域專項立法，推進《藥品進口管理辦法》等修訂。優化罕見病藥品進口流程，為藥物研發、審批上市等提供強有力的政策支持；制定專門、適宜的罕見病保障政策，在罕見病藥品報銷、支付方式等方面給予政策傾斜；針對基因治療藥物，建立多元復合支付方式；針對罕見病用藥治療周期長、治療費用較高的情況，完善藥物的醫院配備管理，優化用藥考核體系；發揮全國診療協作網優勢，在協作網內科學分配罕見病診療藥物。