國新辦13日舉行“推動高質量發展”系列主題新聞發布會。會上，國家藥品監督管理局副局長黃果介紹，近幾年我國罕見病用藥上市數量和速度實實在在實現了“雙提升”。2018年至今，已有134個罕見病藥品獲批上市，2024年1-8月，已經批準上市的達到了37個。

有記者提問:我們知道，這兩年罕見病患者這一群體的用藥問題備受社會的廣泛關注，我也非常關注。國家藥監局在鼓勵罕見病用藥的創新和研發引進方面有哪些舉措？

對此，黃果表示，罕見病用藥確實需要全社會的關注。為了滿足罕見病患者用藥需求，國家藥監局持續推出一系列激勵政策，多途徑推動罕見病用藥研發上市。概括起來，主要有三條通道:

第一，鼓勵自主創新通道。通過鼓勵我國的新藥研發，解決部分罕見病無藥可用的問題。國家藥監局設置了突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批程序等加快上市通道，用于罕見病藥品申報。從技術上，通過加強研發過程中的溝通指導、允許滾動遞交資料、合理確定臨床終點替代、縮短審評時限等辦法，提升罕見病藥品研發上市的效率，就是要快。

第二，加快引進通道，讓更多國際上在研或在產的罕見病用藥，可以更快進入國內。一方面，支持跨國醫藥企業在我國同步研發、同步申報、同步上市。為此，采取了建立臨床試驗默示許可制度、接受境外臨床試驗數據等一系列舉措。另一方面，鼓勵境外已上市罕見病用藥的進口，目前正在就《國家藥監局關于進一步優化臨床急需境外已上市藥品審評審批有關事項的公告》向社會公開征求意見，對符合要求的藥品，采取豁免臨床試驗、納入優先審評審批，以及縮短檢驗時限、減少檢驗批次和樣品數量等措施，鼓勵申報進口。

第三，臨時進口通道，盡力保障特殊情況下的臨床急需。2022年會同國家衛生健康委制定發布《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，兩年來通過臨時進口的辦法，保障了氯巴占、鹽酸沙丙喋呤等罕見病藥品的急需。

黃果提到，此外，還與有關地方、有關部門加強協同聯動，為罕見病臨床用藥開辟更多通道，想更多辦法，包括:支持海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區、粵港澳大灣區醫療機構臨床急需藥品進口；支持北京天竺綜合保稅區設立罕見病藥品保障先行區等。

黃果指出，綜合以上措施，近幾年我國罕見病用藥上市數量和速度實實在在實現了“雙提升”。2018年至今，已有134個罕見病藥品獲批上市，2024年1-8月，已經批準上市的達到了37個。