近日，在清華大學藥學院舉辦的學術會議上，全國政協經濟委員會副主任、中國國際經濟交流中心理事長畢井泉表示，人們對創新藥本質和發展規律的認識是逐步形成的，要從創新程度和臨床價值認識創新藥。創新藥所具有的“專利、適應癥結論、市場推廣價值”這三個特點，反映了藥物在研發和上市不同時期的特征。專利是實驗室研究階段藥物發現和設計的結果，適應癥結論是藥物從產品轉化為臨床需要治療藥品過程的結果，市場推廣價值反映的是藥品上市后確證臨床適應癥結論的實踐結果。

“專利保護是激勵生物醫藥創新最重要的制度”

“創新藥的第一個特點是‘專利’，即企業擁有藥品專利或授權使用的專利。”畢井泉說，這種專利包括化合物的實體專利、化合物制作方法專利、化合物使用用途專利。其中，化合物使用用途的專利即適應癥專利。

據介紹，專利制度建立已經有約400年的歷史，適用于工業制造所有領域的發明，因此專利不是生物醫藥產業所獨有的。專利制度科學上的意義在于向社會公布發明人的成果及制作方法，讓其他發明人在此基礎上繼續發明創造，避免重復，少走彎路。

畢井泉指出，專利制度經濟上的意義在于給專利權人一段時期市場獨占，國家法律保護這種市場獨占，讓發明人使用專利生產銷售產品，并獲得壟斷利潤。

畢井泉表示，專利制度就是用公開發明和市場獨占這種利益激勵來鼓勵發明創造，促進科技進步。落實黨的二十大報告提出的“加強知識產權法治保障，形成支持全面創新的基礎制度”，最重要的是保護發明人的專利不被侵犯，不被人進行商業目的的應用；尊重專利權人的市場獨占權，自主決定生產數量，自主決定產品價格?！胺駝t就會打擊經營主體創新的積極性。”他強調。

“專利保護是激勵生物醫藥創新最重要的制度。但隨著生物醫藥產業的發展，僅靠專利保護有其局限性。”畢井泉說。

“生物醫藥研發只有創新程度的差異，不存在真創新、偽創新、假創新的問題”

畢井泉表示，通過雙盲隨機對照試驗的方法，證對某種疾病適應癥有效安全的結論，這是生物醫藥產業所獨有的，是創新藥的本質特征。

“創新藥研發高投入、高風險、長周期的特點，主要體現在藥物臨床試驗的求證過程中?！碑吘硎?，藥物研發投入的70%以上花費在臨床試驗上。多個適應癥的開發，投入金額更多，臨床試驗投入占比更大。藥物研發“九死一生”，主要是指從一期臨床試驗到成功上市的概率，這使創新藥的研發成本，相較于其他研發有近十倍甚至百倍的增加。

畢井泉指出，數據保護是鼓勵生物醫藥創新又一重要制度安排。臨床試驗產生大量的數據，是雙盲隨機對照試驗產生的數據，反復驗證藥物的有效性安全性。藥物臨床價值的評估是建立在適應癥有效安全結論及相關數據的基礎上。

畢井泉認為，對創新藥的理解應該主要從臨床試驗確證的疾病適應癥結論來認識。

——填補臨床空白，解決未被滿足的臨床需求，屬于全球首創、填補空白的創新。

——臨床研究結果證明能夠比現有標準治療藥物延長生命、提高療效、減少副作用的藥物，屬于同類適應癥藥物最好的創新。

——雖然療效和安全性相當，但能夠打破壟斷、促進競爭、給患者更多選擇，這一類藥物也應該定義為創新藥。

——化學仿制藥不是創新藥，但開發仿制藥物，特別是一些難以溶解和滲透的化學藥物，技術難度大，也需要創新。

畢井泉表示，過去我們按藥典標準研發生產仿制藥，現在改為按照與原研藥質量療效一致的原則研發生產仿制藥，并對過去已經批準上市的仿制藥進行質量療效一致性評價，促進制藥業整體技術水平的提高，是以科技創新推動產業創新，是歷史性進步?！艾F在通過一致性評價和按新標準批準的仿制藥品規已經有逾9050個，這是整個制藥行業科技進步的結果?！彼f。

畢井泉分析，原研藥降價甚至退出市場，根本原因是通過一致性評價或按新標準批準上市的仿制藥可以在臨床上替代原研藥。過去原研藥賣高價，是因為其壟斷地位，國內沒有仿制藥能夠替代。把前些年原研藥賣高價歸結為定價方法有問題，是對產業發展歷史的了解不夠。

“創新藥與仿制藥的區別在于，前者是花費巨資和時間，通過臨床試驗驗證有效性安全性的藥物，后者是以前者的藥物設計和臨床試驗數據為基礎，仿制時只需做到藥學質量一致，再通過生物等效性試驗證明其生物利用度一致，兩者資金投入和時間存在巨大差異，但都是程度不同的創新，都應該鼓勵。”畢井泉說。

畢井泉指出，開發新的適應癥也是創新。“同樣的PD-1，有的適應癥有30多個，有的則只有一個或幾個。其中的每一個適應癥都需要經過2至3年的臨床研究、上百例受試者參與試驗，投入大量資金來證明適應癥的有效性、安全性?！币虼?，我們要鼓勵企業開發新的適應癥。

“改變給藥方式，使患者服用更加方便，也是創新，也應該鼓勵?！碑吘f，生物醫藥研發只有創新程度的差異，不存在真創新、偽創新、假創新的問題。所有勞動者的工作都值得尊重，所有科學家的努力都值得尊重。

“最終批準上市的藥品能否被醫生和患者所接受，要靠市場檢驗”

畢井泉表示，創新藥的臨床價值還體現在市場競爭過程中的時間價值。同樣一個新靶點藥物開發，不同企業同時獲得藥物分子的專利，但如果研發進度前后差三年以上，落后者就可能需要與先上市的藥品做頭對頭的對抗性實驗，不僅要投入更多的資金，而且療效不能優于前者的，基本上就沒有上市推廣的機會；即使不需要做頭對頭的對抗性臨床試驗，先上市的企業已經占領了市場，醫生已經形成了用藥習慣，后上市的藥品開拓市場會遇到極大的困難?！霸趧撔滤幯邪l的競爭中，落后即可能意味著落敗?！彼f。

畢井泉指出，決定一種藥物的開發和上市，不僅僅是對某種適應癥有效安全，而且應當比現有臨床使用的藥物具有更好的療效、更少的副作用，給患者帶來新的獲益，具有市場推廣價值。

“創新藥企業是在用巨額資金投入博取科技上的成功?！碑吘f，創新藥研發存在諸多不確定性，但充滿希望的成功、風險回報的誘惑、推動科技進步、造福人類健康的美好前景，吸引投資人前赴后繼投巨資于藥物研發事業。相應的，企業也不會投入資金開發一個比現有治療手段更差的藥物，市場會拋棄這樣的藥物。

畢井泉表示，藥品審評機構是在用專業的權威性和國家的信譽為藥品有效性安全性背書，為患者的臨床用藥把關。藥品審評機構不會同意企業做沒有市場推廣價值的既浪費臨床資源又浪費審評資源的臨床試驗。

“最終批準上市的藥品能否被醫生和患者所接受，要靠市場檢驗?！碑吘f。